Стрихнін та інші препарати чилибухи збуджують ЦНС і в першу чергу підвищують рефлекторну збудливість. Під впливом стрихніну рефлекторні реакції стають більш генералізованими, при великих дозах стрихніну різні подразники викликають появу сильних болючих тетанічних судом. 

У терапевтичних дозах стрихнін здійснює стимулюючу дію на органи чуття (загострює зір, смак, слух, тактильні відчуття), збуджує судиноруховий і дихальний центри, тонізує скелетну мускулатуру, а також м'яз серця, стимулює процеси обміну, підвищує чутливість сітківки.

Дія стрихніну пов'язана з полегшенням проведення порушення в міжнейронних синапсах спинного мозку. Він діє переважно в області інтернейронів. За сучасними уявленнями стрихнін блокує дію амінокислотних нейромедіаторів, головним чином гліцину, що є гальмівними чинниками у передачі збудження в постсинаптичні нервові закінчення у спинному мозку. Блокуючи гальмування, стрихнін, таким чином, здійснює "збудливий" ефект.

Застосовують стрихнін як тонізуючий засіб при загальному зниженні процесів обміну, швидкої стомлюваності, гіпотонічної хвороби, ослабленні серцевої діяльності на грунті інтоксикацій і інфекцій, при деяких функціональних порушеннях зорового апарату (амбліопія, амавроз тощо); при парезах і паралічах (зокрема, дифтерійного походження у дітей), при атонії шлунка і т. п. Раніше їм широко користувалися для лікування гострих отруєнь барбітуратами; тепер для цієї мети в основному застосовується бемегрид.

При передозуванні можливі напруга лицьових, потиличних та інших м'язів, утруднення дихання, у важких випадках - тетанічні судоми.